中新網(wǎng)北京1月23日電 日前，治療原發(fā)性膽汁性膽管炎(PBC)的罕見病創(chuàng)新藥Seladelpar在首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京友誼醫(yī)院肝病中心門診開出中國內(nèi)地首張?zhí)幏?，?biāo)志著PBC創(chuàng)新療法惠及中國患者，也體現(xiàn)了我國罕見病用藥可及性的進(jìn)一步提升，為更多創(chuàng)新藥物的引進(jìn)提供了可供借鑒的范式。

　　Seladelpar是全球首個獲批用于治療原發(fā)性膽汁性膽管炎的強(qiáng)效選擇性過氧化物酶體增殖物激活受體δ(PPARδ)激動劑，適用于與熊去氧膽酸(UDCA)聯(lián)合治療UDCA應(yīng)答不佳的原發(fā)性膽汁性膽管炎成人患者，或作為單藥用于治療無法耐受UDCA的原發(fā)性膽汁性膽管炎成人患者。

　　首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京友誼醫(yī)院肝病中心首席專家賈繼東教授表示，肝臟是“沉默的器官”，PBC則是一個“緩慢的殺手”，因為其早期沒有明顯臨床癥狀。PBC患者不僅亟需控制疾病進(jìn)展，也迫切希望改善生活質(zhì)量?！按舜蜸eladelpar在友誼醫(yī)院開出首張?zhí)幏?，得益于北京天竺罕見病藥物臨床急需臨時進(jìn)口政策，意味著我國PBC患者也可以同步享有全球前沿的治療方案，有了全新的治療選擇?！?/p>

　　原發(fā)性膽汁性膽管炎是一種罕見的、易被忽視的慢性自身免疫性肝病，已被納入我國《第二批罕見病目錄》。這一疾病使人體免疫失調(diào)，破壞膽管上皮細(xì)胞，從而導(dǎo)致膽汁淤積，造成肝臟炎癥和纖維化。若不進(jìn)行有效干預(yù)或治療反應(yīng)不佳，可能進(jìn)一步進(jìn)展至肝硬化并出現(xiàn)消化道出血、腹水、肝性腦病等并發(fā)癥，最終導(dǎo)致肝功能衰竭。除了疾病進(jìn)展風(fēng)險外，瘙癢是PBC患者最常見的癥狀之一，導(dǎo)致睡眠不足、加劇疲勞，并對生活質(zhì)量產(chǎn)生顯著影響。

　　近年來，原發(fā)性膽汁性膽管炎在全球與中國的患病率均呈上升趨勢。數(shù)據(jù)顯示，中國原發(fā)性膽汁性膽管炎患病率為20.5/10萬，在亞洲位居第二。該疾病好發(fā)于中老年女性，男女比例約為1:9，近年來男性患者比例也有所增加。賈繼東指出，原發(fā)性膽汁性膽管炎屬于罕見病中的“常見病”，隨著診療水平提升以及臨床醫(yī)生關(guān)注度提高，越來越多患者在早期被發(fā)現(xiàn)，但治療仍面臨挑戰(zhàn)。長期以來，以熊去氧膽酸為主的一線治療方案難以滿足所有患者的治療需求，約30%至40%的患者應(yīng)答不佳。這類患者疾病進(jìn)展風(fēng)險高，如果不經(jīng)有效二線治療，有可能進(jìn)展為失代償期肝硬化、肝衰竭，甚至需要肝移植治療。此外，多數(shù)傳統(tǒng)治療藥物在改善瘙癢癥狀方面也十分有限。因此，臨床亟需能同時延緩疾病進(jìn)展并改善瘙癢癥狀的創(chuàng)新方案。

　　作為一種強(qiáng)效、高選擇性的PPARδ激動劑，Seladelpar以其獨(dú)特的作用機(jī)制為原發(fā)性膽汁性膽管炎的治療帶來了突破性變革，可靶向多種原發(fā)性膽汁性膽管炎相關(guān)細(xì)胞和疾病過程，有效改善膽汁淤積、減輕肝臟炎癥和纖維化，并改善患者的瘙癢癥狀和預(yù)后。賈繼東將其優(yōu)勢概括為“一石二鳥”——既能顯著改善患者的生化指標(biāo)，也能緩解瘙癢癥狀，為患者帶來“雙重獲益”。

　　作為臨床特殊急需用藥，Seladelpar的成功引進(jìn)與應(yīng)用，為我國原發(fā)性膽汁性膽管炎患者提供了更多治療選擇，也為改善患者長期預(yù)后和生活質(zhì)量帶來新的希望。賈繼東說：“未來，希望Seladelpar能夠盡快在中國正式獲批并盡快落地，以更接地氣的價格惠及更多中國患者，實(shí)現(xiàn)從‘首方’到‘普及’的跨越，為中國PBC治療格局‘錦上添花’?！?完)